九州大学病院は11月9日、網膜色素変性の患者を対象とするピタバスタチンナノ粒子製剤の第Ⅰ相医師主導治験を開始したと発表した。最初の患者への投与は2026年10月に実施した。病気の進行を抑える薬の開発に向け、安全性などを患者で調べる段階に進んだ。
■動物での成果を患者での検証へ
網膜色素変性は、光を感じる視細胞が徐々に失われる遺伝性の病気である。暗い場所で見えにくくなったり、見える範囲が狭くなったりする。原因となる遺伝子は多様で、病気の進行を抑える治療の選択肢は限られている。
九州大学の研究グループは、血液中の免疫細胞である炎症性単球が病気の進行に関わることに着目した。SENTAN Pharmaと共同開発した製剤は、この細胞の働きを抑えることを狙う。モデル動物で網膜変性の進行を抑える結果を得た後、AMEDの支援を受けて非臨床試験や治験薬製造を進めてきた。
■今回調べるのは安全性と薬物動態
今回の治験では、安全性に加え、投与した薬が体内でどのように動くかを示す薬物動態を評価する。視機能や炎症の指標への影響も探索的に調べる。患者で進行抑制の効果が証明されたわけではなく、承認や一般診療での提供開始を知らせる発表ではない。
■研究の進展と日々の支援を分けて理解する
医療・介護・福祉の現場でこのニュースを伝える際は、治験の開始と、利用できる治療の確立を区別したい。難病情報センターの解説では、症状や進行の速さには個人差があり、残る視力や視野を生かす補助器具などの活用が説明されている。
新薬開発への期待と、本人が現在感じている見えづらさへの支援は、別々に捉える必要がある。今回の発表からは、治験の安全性評価や、その先の効果検証がどう進むかを見守る段階である。
